A Anvisa aprovou o registro do produto de terapia gênica Roctavian® (valoctocogeno roxaparvoveque), da empresa Biomarin Brasil Farmacêutica. O medicamento é indicado para tratamento de pacientes adultos com hemofilia A grave que não possuem histórico de inibidores do fator VIII e nem anticorpos detectáveis contra o vírus adenoassociado do sorotipo 5 (AAV5).

A hemofilia A é um distúrbio hemorrágico genético raro que ocorre devido a uma mutação no gene que produz o fator VIII, uma proteína que permite a coagulação do sangue. A doença aumenta o risco de sangramentos graves e potencialmente letais.

Segundo pesquisa global de 2021 da Federação Internacional de Hemofilia (World Federation of Hemophilia – WFH), em números absolutos, o Brasil é o quarto país com mais hemofílicos no mundo (atrás apenas de Índia, China e Estados Unidos). Segundo dados do Ministério da Saúde (MS), até 2022 havia no Brasil 11.384 pacientes com hemofilia A, cadastrados no Sistema Hemovida Web Coagulopatias, sendo 40% com a manifestação da forma grave da doença.